Pihak FDA telah meluluskan tablet leucovorin calcium untuk merawat kekurangan folat serebral (CFD), keadaan jarang yang boleh menyebabkan gejala seperti autisme. Walaupun pengumuman ini membingkai perkara ini sebagai kemajuan terhadap autisme, komuniti saintifik membangkitkan kebimbangan serius mengenai kualiti bukti di sebalik keputusan ini.
Proses Kelulusan FDA:
- Ubat: Tablet kalsium leucovorin ( Wellcovorin oleh GSK )
- Kaedah kelulusan: Kajian literatur sistematik, tiada ujian klinikal baharu
- Kerjasama dengan GSK untuk pengembangan label
- Tiada rujukan terperinci disediakan dalam pengumuman FDA
- Diumumkan pada 22 September 2025
Asas Saintifik Lemah Menimbulkan Tanda Bahaya
Kelulusan ini sangat bergantung kepada kajian dengan saiz sampel yang sangat kecil, dengan satu ujian klinikal utama melibatkan hanya 48 peserta selama 12 minggu. Ini jauh daripada piawaian ujian ketat yang secara sejarahnya diperlukan oleh FDA untuk kelulusan ubat. Penyelidik perubatan yang telah mengkaji kesusasteraan yang ada secara konsisten menyimpulkan bahawa kajian yang lebih besar dan jangka panjang diperlukan sebelum mempertimbangkan rawatan ini sedia untuk kegunaan meluas.
Keputusan FDA nampaknya berdasarkan kajian sistematik laporan kes dan kajian kecil yang diterbitkan antara 2009-2024, tetapi agensi itu tidak memberikan petikan atau bukti terperinci untuk menyokong dakwaan mereka. Kekurangan ketelusan ini telah menyebabkan ramai dalam komuniti saintifik mempersoalkan ketelitian proses kajian.
Batasan Utama Kajian:
- Ujian klinikal utama: 48 peserta, tempoh 12 minggu
- Tiada data keselamatan berskala besar dan jangka panjang tersedia
- Pelbagai kajian menyimpulkan ujian yang lebih besar diperlukan sebelum penggunaan meluas
- Bukti berdasarkan laporan kes dan kajian kecil dari 2009-2024
Skop Terhad Mewujudkan Jangkaan Mengelirukan
Kekurangan folat serebral hanya menjejaskan sebahagian kecil orang dengan gejala seperti autisme. Keadaan ini melibatkan masalah dengan cara folat (vitamin B) diangkut ke dalam otak, dan leucovorin calcium boleh memintas isu pengangkutan ini. Walau bagaimanapun, mekanisme ini hanya menangani satu punca khusus antara banyak faktor berpotensi yang menyumbang kepada gangguan spektrum autisme.
Ketidakselarasan antara mesej luas FDA mengenai rawatan autisme dan kebolehgunaan sempit ubat ini telah mewujudkan kekeliruan. Walaupun siaran akhbar menekankan gejala autisme, keadaan perubatan sebenar yang dirawat - CFD - mewakili sebahagian kecil kes autisme.
Kekurangan Folat Serebral (CFD) berbanding Autisme:
- CFD menjejaskan pengangkutan folat ke dalam otak
- Menyebabkan simptom seperti autisme: cabaran komunikasi sosial, isu pemprosesan deria, tingkah laku berulang
- Turut menyebabkan sawan dan masalah koordinasi pergerakan
- Hanya mewakili sebahagian kecil kes spektrum autisme
- Leucovorin calcium memintas protein pengangkutan folat yang rosak
Kebimbangan Keselamatan dan Isu Dos
Sifat dos tinggi leucovorin calcium menimbulkan soalan keselamatan tambahan yang tidak ditangani secukupnya oleh kajian jangka pendek. Tidak seperti suplemen folat standard yang diambil wanita hamil, ubat ini memerlukan dos yang jauh lebih tinggi yang berpotensi menyebabkan kesan sampingan semasa penggunaan jangka panjang.
Kajian 12 minggu terhadap kurang daripada 100 orang tidak mencukupi untuk menggunakan ini dengan selamat sebagai rawatan jangka panjang secara besar-besaran
Komuniti perubatan menekankan bahawa penilaian autisme melibatkan ujian tingkah laku kompleks dengan variasi tinggi, menjadikannya sukar untuk mengukur kesan rawatan dengan boleh dipercayai. Ini sangat berbeza daripada keadaan seperti diabetes, di mana insulin menghasilkan keputusan yang jelas dan boleh diukur.
Pengaruh Politik Terhadap Keputusan Perubatan
Masa dan persembahan kelulusan ini telah menimbulkan kebimbangan mengenai campur tangan politik dalam pembuatan keputusan saintifik. Bahasa FDA menekankan penyampaian untuk rakyat Amerika dan menggunakan akal waras - frasa yang menunjukkan pertimbangan dasar mungkin mempengaruhi pertimbangan perubatan.
Kelulusan ini mengikuti keputusan kontroversi FDA lain yang telah menurunkan piawaian bukti, menyebabkan sesetengah pihak bimbang bahawa agensi itu bergerak menjauhi pendekatan tradisionalnya yang ketat terhadap keselamatan dan keberkesanan ubat. Penglibatan GSK, sebuah syarikat farmaseutikal dengan sejarah pelanggaran peraturan, menambah satu lagi lapisan kerumitan kepada situasi ini.
Konsensus saintifik kekal jelas: walaupun leucovorin calcium mungkin membantu subset yang sangat khusus individu dengan gejala berkaitan CFD, ia bukan rawatan autisme umum. Kelulusan pramatang berdasarkan bukti terhad menetapkan preseden yang membimbangkan untuk cara rawatan perubatan dinilai dan diluluskan dalam iklim politik semasa.
Rujukan: FDA Takes Action to Make a Treatment Available for Autism Symptoms